（新知分享）
2月5日，美國FDA 宣佈批准必治妥施貴寶(BMS)旗下Juno Therapeutics公司開發的CAR-T療法Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel)上市，用於經過兩次或更多次系統治療的復發或難治性（r / r /）大B細胞淋巴瘤（LBCL）的成年人。
Breyanzi是一種靶向CD-19抗原的（CAR）T細胞療法。利用從病人取出的T細胞，並在實驗室進行工程設計以專門針對病人的癌細胞，然後將其重新注射進入病人體內，使其生長並攻擊癌症。
基於TRANSCEND-NHL-001 的臨床試驗數據，FDA批准了Breyanzi。該試驗包括269例復發或難治性大B細胞淋巴瘤患者（中位年齡63歲；四分位間距54-70；男性65％）。有效性數據顯示，一次輸注licel-cel後，客觀緩解率為73％（95％CI，66.8-78），完全緩解率為53％（95％CI，46.8-59.4）。58％的病人在治療後1年仍然存活。安全性分析顯示46％的患者患有細胞因數釋放綜合徵（CRS），但3級或更高級別的病例很少（4％）。 此外，35％的患者有神經毒性症狀。
由於存在CRS和神經系統毒性的風險，FDA要求，Breyanzi的醫療設施必須經過特別認證。作為認證的一部分，參與Breyanzi處方、配藥或給藥的工作人員需要接受培訓，以識別和管理CRS和神經系統毒性的風險。並且規定，輸注後應告知病人CRS的體征和症狀以及神經系統毒性，如果病人在接受Breyanzi治療後出現發熱或其他不良反應，應立即返回治療現場。為了進一步評估長期安全性，FDA要求需要進行上市後觀察研究。
在此之前，美國FDA已經批准了三種CART細胞療法，包括:
| 商品名 | 公司 | FDA 批准日期 | 適應症 | 出廠價格(美元) |
|---|---|---|---|---|
| Kymriah | Novartis 諾華公司 | 2017/8/30 | 治療復發或難治性急性淋巴細胞白血病(ALL),復發或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤 (DLBCL) | 475,000 |
| Yescarta | Kite Pharma 吉利德子公司 | 2017/10/18 | 復發或難治性大B細胞淋巴瘤(LBLC) | 373,000 |
| Tecartus | Kite Pharma 吉利德子公司 | 2020/7/25 | 復發或難治性套細胞淋巴瘤 (MCL) | 373,000 |
| Breyanzi | 必治妥施貴寶 | 2121/2/5 | 復發或難治性大B細胞淋巴瘤 (DLBCL) | 410,300 |
目前已上市的CAR-T細胞療法中，已有數十名兒童和成年人接近死亡經過治療後在長期的緩解中，期許隨著技術的進步以及對於產品上市後更多的訊息蒐集，也能早日嘉惠台灣的病人。
文: 連莉莉